Ministério da Saúde e Novartis assinam primeiro acordo de compartilhamento de risco do Sistema Único de Saúde
Com modelo inédito de acesso, terapia gênica estará disponível para bebês com atrofia muscular espinhal (AME) no sistema público
São Paulo, março de 2025 – O Ministério da Saúde formalizou esta semana, com a Novartis, o contrato para a disponibilização da primeira terapia gênica do Sistema Único de Saúde (SUS). Com o parecer positivo de incorporação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC)[i], o acesso ao medicamento será viabilizado por meio de um acordo de compartilhamento de risco (ACR), ampliando as opções terapêuticas e melhorando a qualidade de vida dos pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) enquanto proporciona maior eficiência no uso de recursos públicos.
O acordo de compartilhamento de risco representa um desafio tanto para o governo quanto para a indústria, pois nunca foi implementado no país e envolve toda a cadeia de saúde. Trata-se de um modelo inovador de acesso, baseado em valor, que vincula o pagamento do produto aos desfechos clínicos apresentados pelos pacientes. Por isso, a construção dessa parceira ressaltou a necessidade de uma colaboração estruturada e integrada.
“Na Novartis, acreditamos que confiança, diálogo e parceria são essenciais para um ecossistema de saúde mais acessível para todos. Por isso, estamos muito felizes com a consolidação deste acordo inédito no Brasil, que inaugura no país uma nova fronteira de acesso a tratamentos inovadores. Os pacientes de AME e suas famílias estão mais perto de ter no sistema público a primeira terapia gênica que atua na causa raiz da doença”, comemora Sylvester Feddes, presidente da Novartis Brasil.
A AME é uma condição neuromuscular genética rara, degenerativa e progressiva, causada pela ausência ou deficiência de um gene chamado sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), que leva à perda irreversível de neurônios motores, afetando as funções musculares[ii],[iii]. No Brasil, estima-se aproximadamente a ocorrência de 300 novos casos por ano[iv] de pacientes que poderão ser beneficiados por este acordo.
A efetiva disponibilização da terapia gênica através do ACR será realizada após publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME atualizado.
Sobre a AME
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular genética rara, degenerativa e progressiva, causada pela ausência ou deficiência de um gene chamado sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), que leva à perda irreversível de neurônios motores, afetando as funções musculares[v],[vi]. A maioria dos casos de AME (entre 50% e 60%) é do tipo 1, a mais grave, com sintomas que aparecem nos primeiros seis meses de vida[vii] Sem tratamento, crianças com AME tipo 1 perdem rapidamente os neurônios motores responsáveis pelas funções musculares, apresentando dificuldade para respirar, engolir, falar, sentar-se ou andar sem apoio, podendo necessitar de ventilação permanente e vir a óbito prematuramente, por volta de dois anos de idade[viii].
Sobre a Novartis
A Novartis está reimaginando a medicina para melhorar e ampliar a vida das pessoas. Como empresa líder global em medicamentos, utilizamos ciência inovadora e tecnologias digitais para criar tratamentos transformadores em áreas de grande necessidade médica. Em nossa busca por novos medicamentos, estamos constantemente classificados entre as principais empresas do mundo que investem em pesquisa e desenvolvimento. Os produtos da Novartis alcançam mais de 750 milhões de pessoas em todo o mundo e estamos encontrando maneiras inovadoras de expandir o acesso aos nossos tratamentos mais recentes. Cerca de 105 mil pessoas de mais de 140 nacionalidades trabalham na Novartis em todo o mundo. Saiba mais em www.novartis.com.
[i] Relatório de recomendação nº793 da CONITEC. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-
[ii] 5.Soler-Botija C, et al. Brain. 2002;125(7):1624-1634.
[iii] Glascock J, Sampson J, Haidet-Phillips A, etc al. J Neuromuscul Dis. 2018;5:145-158.
[iv] J Neurol. 2017Jul;264(7):1465-1473.
[v] 5.Soler-Botija C, et al. Brain. 2002;125(7):1624-1634.
[vi] Glascock J, Sampson J, Haidet-Phillips A, etc al. J Neuromuscul Dis. 2018;5:145-158.
[vii] Zanoteli E, et al. Consensus from the Brazilian Academy of Neurology for the diagnosis, genetic counseling, and use of disease-modifying therapies in 5q spinal muscular atrophy. Arq. Neuropsiquiatr. 2024;82(1):s00441779503.
[viii] Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P, et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014 Aug 26;83(9):810-7.
Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW,; NeuroNEXT Clinical Trial Network on behalf of the NN101 SMA Biomarker Investigators. Natural history of infantile-onset spinal muscular atrophy. Ann Neurol. 2017 Dec;82(6):883-891.
BR-33695
